AI가 설계에 참여한 신약이 더 많은 환자를 대상으로 효과를 검증하는 단계에 들어섰다. 인실리코 메디슨은 2026년 9월 10일 폐섬유증 치료 후보물질인 렌토서팁(rentosertib)의 임상 3상에서 첫 환자 투여를 시작했다고 발표했다. AI 신약개발의 성과를 환자의 치료 결과로 평가할 기회가 넓어지고 있는 것이다.

이 사례가 주목받는 이유는 AI가 질병과 관련된 표적을 찾고 약물 후보를 설계하는 과정에 함께 활용되었기 때문이다. 다만 임상 3상 진입은 약의 효과가 최종 확정되었다는 뜻은 아니다. 렌토서팁은 아직 개발 중인 후보물질이며, 더 긴 기간의 효과와 안전성을 확인하는 시험을 거쳐야 한다.

신약개발은 질병에 관여하는 대상을 찾는 일에서 시작한다. 이어 그 대상에 작용할 물질을 고르고, 실제로 효과가 있는지 확인한다. AI는 방대한 질환 자료와 분자 정보를 분석해 연구자가 먼저 살펴볼 표적과 후보를 좁히는 데 쓰인다. 한정된 연구비와 시간을 어디에 투입할지 결정하는 데 도움을 주는 방식이다.

대표적인 기술이 단백질 구조 예측이다. 2024년 발표된 알파폴드 3는 단백질뿐 아니라 핵산과 작은 분자 등이 함께 이루는 구조를 예측하는 범위로 확장되었다. 생성형 AI는 여기에 더해 원하는 특성을 가진 새로운 분자 후보를 제안한다. 구조를 예상하는 기술과 새로운 후보를 만드는 기술이 신약 탐색에 함께 활용되는 것이다.

예측 이후에는 실제 물질의 작용과 안전성을 확인해야 한다. 컴퓨터에서 유망해 보이는 후보도 몸 안에서는 충분히 작용하지 못하거나 예상하지 못한 문제를 일으킬 수 있다. 실험 결과를 다음 후보 선정에 반영하는 과정이 반복될수록 AI와 연구진의 협업도 구체화된다.

<그림> AI 신약개발에서 예측과 검증이 연결되는 과정

주) 개발 과정을 단순화한 개념도. 실제 연구에서는 여러 단계가 반복되거나 병행됨.
자료: Abramson 등(2024), Xu 등(2025)를 바탕으로 재구성.

렌토서팁의 개발 대상인 특발성 폐섬유증은 폐 조직이 점차 굳어 폐기능이 나빠지는 질환이다. 2025년 Nature Medicine에 발표된 임상 2a상은 환자 71명을 12주 동안 평가했다. 일차 평가항목은 안전성이었고, 폐기능 변화는 이차 평가항목이었다. 일부 투여군에서 폐기능 개선 신호가 관찰되었지만, 짧은 관찰기간과 중도탈락·결측자료를 고려해 후속 검증이 필요한 결과이다.

2026년 시작된 GENESIS-IPF-3는 중국에서 약 320명을 대상으로 52주 동안 평가할 계획이다. 주요 지표는 강제폐활량의 연간 감소율이다. 강제폐활량은 숨을 최대한 들이마신 뒤 힘껏 내쉴 수 있는 공기의 양으로, 폐기능을 살피는 지표이다. 더 많은 환자에게서 더 오래 관찰해 질병의 진행을 늦추는지 확인하려는 것이다.

AI 신약개발의 사업모델도 구체화되고 있다. 제약사가 소프트웨어 사용료를 내는 방식 외에 공동연구를 맡기거나, 유망한 후보물질의 개발·상업화 권리를 도입하는 방식이 나타난다. 산업적으로는 AI가 만들어낸 결과 중 무엇을 고객이 구매하는지 살펴볼 필요가 있다.

인실리코 메디슨은 2026년 3월 릴리와 비임상 단계의 경구용 후보물질에 대한 권리 및 복수 연구개발 프로그램을 포함한 협력을 공시했다. 계약 조건은 선급금 1억 1,500만 달러와 개발·허가·판매 성과에 따른 지급금을 합쳐 최대 약 27억 5,000만 달러이며, 매출에 따른 로열티는 별도이다. 최대 계약액에는 아직 충족되지 않은 조건에 연결된 금액이 포함된다.

이 계약은 렌토서팁의 임상시험과는 별개의 사업 사례이다. 한 회사의 임상 진전과 기술이전 계약을 구분해 보면, AI 플랫폼의 가치가 연구 도구의 이용료와 후보물질의 권리라는 서로 다른 형태로 실현되고 있음을 알 수 있다.

국내 기업에도 질환별 데이터, 후보 검증, 공동개발을 결합할 기회가 있다. 특정 질환의 자료를 잘 해석하고 실제 시험 결과를 축적할 수 있다면, 제약사가 필요로 하는 후보와 판단 근거를 함께 제공할 수 있다. 사업 기회는 이러한 강점이 고객의 개발 과제와 맞는 지점에서 생긴다.

성과를 읽는 기준도 분명해야 한다. 후보 탐색에 걸린 시간이 줄었는지, 검증을 통과한 후보당 비용이 낮아졌는지, 환자에게 도움이 되는지를 각각 확인해야 한다. 렌토서팁의 임상 3상은 AI를 활용한 신약개발이 환자 검증으로 이어졌다는 진전이다. 앞으로의 경쟁은 이런 진전을 얼마나 반복해서 만들어낼 수 있는가에 달려 있다.

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