고령화와 암·만성질환의 부담이 커지면서 기존 치료로 충분한 효과를 얻지 못하는 환자를 위한 신약개발의 중요성이 높아지고 있다. 치료 효과를 높이고 내성과 부작용을 줄이며, 치료 선택지가 부족한 환자에게 새로운 대안을 제공하는 것은 제약·바이오 산업이 해결해야 할 핵심 과제이다. 이러한 요구에 따라 약물을 질환 부위에 전달하거나, 질병에 관여하는 단백질을 제거하고, 필요한 단백질을 체내에서 만들어내는 새로운 치료 접근이 발전하고 있다.

이 변화의 중심에는 항체-약물 접합체(ADC), 표적 단백질 분해(TPD), 치료용 mRNA가 있다. ADC는 항체의 표적 인식 능력과 약물의 작용을 결합하고, TPD는 세포의 단백질 처리 체계를 활용하여 질병 관련 단백질의 제거를 유도한다. 치료용 mRNA는 단백질 생산 정보를 전달하여 부족한 기능을 보완하거나 면역반응을 조절하는 접근이다. 세 기술은 작용 방식과 개발 조건이 서로 다르지만, 기존 치료의 한계를 해결하고 새로운 치료 영역을 개척한다는 공통의 목표를 갖고 있다.

기술 간 결합도 새로운 개발 기회를 만들고 있다. 항체에 단백질 분해제를 연결한 항체–분해제 접합체(DAC), 면역자극 성분을 연결한 면역자극 항체 접합체(ISAC) 등은 표적 전달과 약물 작용을 결합하는 범위를 넓히고 있다. 인공지능 역시 표적 탐색과 후보물질 설계, 단백질 구조 예측 등에 활용되며 신약개발 과정의 의사결정을 지원하고 있다. 이러한 변화는 개별 후보물질의 개발과 함께 항체, 링커, 약물, 전달체 및 데이터 기술을 보유한 기업들의 협력 기회를 확대하고 있다.

혁신신약의 가치는 이러한 기술적 가능성이 환자의 치료 성과와 안정적인 제품 공급으로 이어지는 과정에서 구체화된다. 이를 위해서는 적절한 환자군에서 효과와 안전성을 확인하고, 일관된 품질로 생산할 수 있는 공정을 확보해야 한다. 특허와 기술 사용 권한, 임상개발 자금, 인허가와 시장 진입 조건도 사업의 성패에 영향을 미친다. 따라서 유망 파이프라인을 평가할 때에는 작용 원리부터 임상 근거, 제조 역량과 사업화 조건까지 연결하여 살펴볼 필요가 있다.

이에 IRS글로벌은 ADC, 표적 단백질 분해, 치료용 mRNA를 중심으로 혁신신약의 기술개발 동향과 주요 파이프라인, 기업 경쟁 및 사업화 전략을 종합적으로 조사·분석하여 본서에 담았다. 먼저 미충족 의료수요와 신약개발의 변화, 개발단계별 특성을 정리하고, 임상 결과와 시장 자료를 이해하는 데 필요한 분석 기준을 제시하였다. 이를 토대로 각 기술이 해결하려는 치료 과제와 개발 성과를 살펴볼 수 있도록 구성하였다.

기술별 분석에서는 ADC의 표적·항체·링커·페이로드 설계와 제조 품질, 환자 선정 및 적응증 확장 사례를 다루었다. 표적 단백질 분해에서는 PROTAC과 분자접착제의 작동 원리, 체내 전달과 약물 노출, 단백질 분해가 임상 효과로 이어지는 조건 및 주요 파이프라인을 검토하였다. 치료용 mRNA에서는 단백질 발현과 지질나노입자 전달체, 조직·세포 전달 및 반복투여의 과제를 정리하고, 폐 질환 치료와 면역세포 기능 조절, 개인맞춤 암백신 등 주요 적용사례를 분석하였다.

아울러 글로벌 제약사와 바이오기업의 기술 확보 및 공동개발 전략, 기술이전 계약의 대가와 권리 구조, 개발·생산 분업과 위탁개발생산(CDMO)의 역할을 살펴보았다. 전달체 특허와 실시자유(FTO), 규제 변화에 따른 공급망 재편 등 사업화 과정의 주요 쟁점도 함께 검토하였다. 국내 기업의 기술별 개발 역량과 정부 연구개발 지원을 정리하고, 신약·플랫폼 개발과 지원산업, AI 기반 신약개발에서 모색할 수 있는 사업 기회와 후속 과제를 제시하였다.

특히 본서는 기술의 작동 원리, 임상에서 확인된 성과, 사업화에 필요한 조건을 연결하여 설명하는 데 중점을 두었다. 연구 결과와 기업의 공개자료를 개발단계에 맞춰 살펴보고, 각 파이프라인의 현재 성과와 앞으로 확보해야 할 근거를 이해할 수 있도록 하였다. 이를 통해 독자가 기술과 기업의 차별성을 구체적으로 파악하고, 자신의 연구개발 및 사업 목적에 맞는 판단 기준을 마련하는 데 도움을 주고자 하였다.

모쪼록 본서가 혁신신약 분야의 연구자와 제약·바이오 기업 관계자, 투자 및 정책 담당자 여러분께 산업의 변화와 기술별 사업 기회를 이해하는 유용한 참고자료가 되기를 바란다. 나아가 국내 기업의 연구개발 방향 설정과 기술협력, 글로벌 시장 진출 전략 수립에 실질적인 도움이 되기를 기대한다.